• 欧洲药品管理局认可主导化合物MP1032在解决杜氏肌营养不良症（DMD）高度未满足医疗需求方面的潜力
• 该认定为更安全的长期治疗铺平道路
• MP1032已证明其能够在不干扰正常细胞过程的情况下，保持肌肉功能并减少炎症

(SeaPRwire) –   苏黎世，2025年7月29日—— MetrioPharm，一家开发炎症和感染疾病药物的制药公司，今日宣布欧洲药品管理局已授予其主导化合物MP1032孤儿药资格认定（ODD），用于治疗受杜氏肌营养不良症（DMD）影响的儿童。此里程碑继美国FDA的ODD之后取得，突显了MP1032作为一流疗法的潜力，该疗法可以最大程度地减少对高剂量皮质类固醇的依赖，后者会导致骨质疏松症、生长迟缓和代谢问题等严重副作用。

EMA的ODD提供了关键激励措施，包括来自EMA的协议协助、费用豁免以及在欧盟获得批准后长达12年的市场独占权（因DMD的儿科重点而从10年延长）。这项监管验证建立在引人注目的临床前数据之上，这些数据表明MP1032能够在不干扰正常细胞过程的情况下，保持肌肉功能并减少炎症。

首席执行官Thomas Christély表示：“来自FDA和EMA的双重ODD以及已获得的FDA罕见儿科疾病认定，对MetrioPharm和DMD社区来说都是改变游戏规则的。MP1032独特的机制——调节过度活跃免疫细胞中的线粒体活性氧（ROS）——可以通过大幅减少皮质类固醇剂量和副作用来改变DMD的长期管理。我们正在加速MP1032进入II期试验，与患者团体合作，并探索合作伙伴关系，以便将这种更安全的治疗方案带给有需要的儿童。除了DMD，我们的平台宿主导向方法在自身免疫性疾病乃至大流行病中也展现出前景，这已通过我们HERA资助的COVID-19 IIa期研究得到证实。”

###

关于MP1032

MetrioPharm的领先候选药物MP1032是一种独特的小分子，通过解决活化免疫细胞中发生的中心、自然代谢过程来靶向这些细胞的过度反应。这些细胞的线粒体通过增强其能量代谢来响应活化，这反过来导致产生过量的活性氧（ROS）。MP1032是一种一流的抗炎药，能够减少过量的ROS，同时不干扰其他细胞的生理ROS水平，这些生理ROS水平对于正常的细胞功能至关重要，从而带来出色的安全性。作为单一疗法，MP1032能产生与皮质类固醇（基于可的松的治疗药物）相似的治疗效果，但没有严重的副作用。与传统抗炎药不同，它作为单一疗法模仿皮质类固醇的益处，但避免了其毒性，这已在DMD、多发性硬化症、关节炎等疾病的临床前模型中得到证实。其宿主导向特性也使其适用于感染性疾病，对131名住院COVID-19患者的IIa期数据显示（发表于），无论病原体如何，都证实了其对抗病毒性炎症的安全性和有效性。

关于DMD                                                                                                                        

DMD是肌营养不良症最常见的形式。它是一种以进行性肌肉退化为特征的遗传性疾病；症状通常在两到三岁的幼儿期发作。该疾病主要影响男孩，导致严重的肌肉损失和心力衰竭。DMD显著缩短了预期寿命。现有标准疗法包括几十年来高剂量皮质类固醇治疗，这会导致严重的副作用，但能显著减缓疾病进展。

关于MetrioPharm AG

MetrioPharm是一家私人生物技术公司，总部位于瑞士苏黎世，在德国柏林设有研发子公司，致力于开发炎症、自身免疫和感染性疾病的小分子疗法。其ROS调节平台已产生一个强大的产品线，包括针对多发性硬化症、关节炎、败血症、炎症性肠病、银屑病等疾病的特定组合，以及作为主导的DMD等孤儿适应症。在感染性疾病方面，MetrioPharm正基于其成功的COVID-19 IIa期研究（该研究获得了欧洲卫生应急准备和响应局（HERA）790万欧元的资助）推进大流行病防范。MP1032的宿主导向机制针对的是免疫过度反应而非特定病毒，为新兴威胁提供了快速响应工具。凭借在临床前和临床研究中表现出的强大安全性，MetrioPharm已准备好进行战略合作并实现更多里程碑。

前瞻性声明

本新闻稿包含涉及风险和不确定性的前瞻性声明，并与MetrioPharm AG截至本新闻稿发布之日的评估保持一致。此类前瞻性声明既非承诺也非保证，但受众多风险和不确定性的影响。对于此类数据的及时性、准确性或完整性，不承担任何责任或保证，也不提出任何索赔（如有），不应明示或暗示地依赖此类数据和信息。

联系方式

MetrioPharm

Corporate Communications & Press Relations

E

W

akampion

Dr. Ludger Wess / Ines-Regina Buth

Managing Partners       

info@akampion.com

Tel. +49 40 88 16 59 64 /

Tel. +49 30 23 63 27 68